什么是器官芯片，为什么它们很重要？

器官芯片是模拟人体器官的工程化微系统，如模拟肺，肝和心脏的结构和功能。这些芯片将计算机行业的技术与现代组织工程相结合，在透明的芯片上将活体器官组织的微型模型结合起来，包含复制特定器官的复杂生理功能的特征。

最终，这项新技术旨在使药物开发——特别是毒理学和功效筛选更加可靠，因为器官芯片可以为研究人员提供更深入的预测，以更准确地预测潜在药物对人类的有效性。这可以节省资金和资源，因为它可以缩短有希望的候选药物进入临床试验所需的时间。

人体器官芯片如何补充和改进现有的研究模型？

大约30％的候选药物在人体临床试验中失败，尽管在动物模型中的临床前安全性和毒理学研究方面变现良好，但是它们最终被确定为有毒。器官芯片是一种较新的基于人体细胞的3D方法，与2D方法相比，可以在开发过程中识别有毒的治疗候选物。这可以使科学家更准确地预测治疗候选物在临床研究中的有效性。

此外，由于当前体外和体内模型在临床试验期间对候选化合物的预测效果不佳，约60％的新药未能显示治疗人类疾病的有效性。使用器官芯片技术开发人类疾病模型可以为评估有希望的药物的有效性提供更好的工具。

如何评估计划和举措是否成功？

美国国立卫生研究院（NIH）工作人员与其他政府机构和合作伙伴（包括IQ联盟，空间科学促进中心，制药公司和其他非营利组织）的专家协调，继续与研究人员密切合作，建立器官芯片一系列举措的成功标准。例如，在第一个五年计划结束时，目标是拥有一套准确可靠的细胞和器官微系统，模拟人体生理学，用于评估药物疗效和毒性。这些微系统应该很容易获得，并且可以由广泛的研究机构和监管机构轻松实施。

未来计划的成功措施将取决于各自的举措，例如使用芯片进行疾病建模和功效测试，以及模拟微重力中的人类疾病状态。NIH计划工作人员一起建立成功的标准，并获得食品药品管理局（FDA）和行业合作伙伴的见解。

一旦它们被开发出来，谁将使用器官芯片？

用于创建器官芯片的数据和工具将在科学期刊上发布，以便为更广泛的生物医学研究界提供这些资源，以使公众受益。最初的主要用户将是来自学术界，制药业和监管机构的科学家。

用于药物筛选的器官芯片如何减少为患者开发药物所需的时间和金钱？

由于高毒性或缺乏功效，高比例的候选药物在开发过程中最终失败。通常，直到药物在人体中进行测试才会发现这些毒性作用。通过建立新的药物毒性预测模型，我们预计器官芯片可以通过以下方式减少开发药物所需的时间和金钱：

1、确定药物开发过程中可能有效或早期失效的治疗药物类别。芯片还将允许与已经在治疗开发中的一些任务同时进行，从而加速该过程。

2、确定哪些治疗方法可以进入临床试验。最终，如果器官芯片技术成功预测疗效和安全性，它们可能会改变临床试验的方式。这些技术可能具有变革性，因为它们有可能改变我们开发治疗方法的范例，为监管决策过程提供信息并缩短临床试验时间。

协作者在这个计划中扮演什么角色？

美国政府机构和合作伙伴共同努力，制定了一个以各个机构的知识和资源为基础的合作计划。

国防高级研究计划局（DARPA）正在开展一个单独但并行的计划。DARPA正在资助两项拨款，一项拨给哈佛大学的Wyss研究所，另一项拨给麻省理工学院，两者也是NIH器官芯片拨款接受者，以开发能够整合10个或更多器官系统的工程平台。

美国食品和药物管理局正在探索在批准首次人体研究之前，这项新技术如何用于评估药物安全性。

IQ联盟还与NCATS合作，为器官芯片联盟贡献行业专业知识，并帮助验证该技术，使技术更广泛地提供给社会。

器官芯片对制药和生物技术领域的药物开发工作有何影响？

改进药品检测安全性，以加速为病人提供新的治疗方法。器官芯片将使整个制药和生物技术领域的基础和临床研究人员受益。

器官芯片设备是否可以在市场上销售？

根据这些拨款开发的知识产权将受到Bayh-Dole法案的保护。美国国立卫生研究院资助的受让人将确定如何进一步开发和商业化所进行的研究中产生的任何器官芯片。已形成商业化器官芯片技术的公司包括Emulate，CNBio和Nortis。